美国公布可延长罕见消化道癌症生存期的新药方案！

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在单臂研究中，36名患有胆道癌（BTC）和小肠腺癌（ASI）的患者接受了该组合治疗。患者每日两次口服dabrafenib150mg，2mg  trametinib。

所有患者都携带BRAF V600E突变，并且均为晚期或转移性疾病，经过多次治疗失败。

结果显示：当用BRAF / MEK抑制剂组合治疗时肿瘤缩小。到2018年11月，BTC患者中有6例仍然在接受治疗，进展的中位时间为7.2个月，一些患者病情稳定超过1年。Wainberg说，中位总生存期（OS）为11.3个月，部分患者活了2年以上。

BTC和ASI很少见，每100,000人约有1至2人。这些疾病在其早期阶段很难被发现，因此在诊断患者时癌症很可能已经发生转移。Wainberg说，预后很差，生存结果不到5年。这些令人兴奋的数据为BRAF突变患者提供了一种潜在的新治疗方案。”

目前，胆道癌的一线治疗是顺铂和吉西他滨的化疗组合。而对于初次治疗后的进展的患者则没有好的治疗方案，大部分二线疗法地表示几乎没有任何疗效。

这项名为ROAR的国际2期试验并未专注于特定的癌症类型。Wainberg博士解释说，相反，它是“篮子试验”，包括九种罕见的肿瘤类型，其中所有患者具有相同的BRAF分子改变。

患有晚期或转移性胆道癌的患者，例如那些参加试验的患者，通常预计会存活几个月。但试验中的患者中位数为12个月。

他报告说，试验中患者最常见的副作用是疲劳，低度发烧和血细胞计数变化。

2014年1月，FDA最初批准dabrafenib联合trametinib治疗患有BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。2018年4月，该组合被批准用于BRAF V600E或V600K阳性III期黑色素瘤患者完全切除后的辅助治疗。

辅助治疗的批准是基于III期COMBi-AD试验的数据，其中接受dabrafenib和trametinib的患者3年无复发生存率为59％，而接受安慰剂治疗的患者为40％。四年生存率率分别为54％和38％（HR，0.49; 95％CI，0.40-0.59）。

2017年6月，FDA批准dabrafenib和trametinib联合用于BRAFV600阳性晚期或转移性NSCLC患者。批准基于非随机II期试验中位随访9个月，总体反应率分别为61.1％和63％。在对治疗有反应的患者中，59％的患者的反应持续时间超过6个月，但未达到中位反应持续时间。

2018年5月，FDA批准dabrafenib / trametinib用于治疗无法切除或转移的BRAF V600E阳性间变性甲状腺癌患者。该批准是基于一项开放标签试验，在23名可评价疗效的患者中，57％达到部分缓解，4％达到完全缓解。在14名应答者中，64％（n = 9）至少6个月没有显着的肿瘤生长。

根据ROAR试验的其他结果，dabrafenib-trametinib药物组合对于一些毛细胞白血病（HCL）患者来说也是一种很有前景的选择。

在BRAF V600E突变存在于HCL 90％以上的患者。在12月初的美国血液学会会议上，试验研究人员报告了41例晚期HCL伴BRAF V600E突变的患者的结果，这些患者对一线治疗没有反应，或者在两次或多次治疗后复发。总体而言，78％的患者对治疗有反应，许多患者有完全反应。

我们期待这项新的用药方案能早日获得批准，给这些罕见的胃肠道肿瘤患者带来更多的治疗选择。相信随着分子靶向研发的进展，我们离攻克癌症的那天越来越近了。

参考资料：

https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2018/biliary-tract-cancer-dabrafenib-trametinib

https://www.onclive.com/web-exclusives/dabrafenib-plus-trametinib-demonstrates-activity-in-gi-cancers?log=f

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