急需药物进口有了新渠道！医院依需申请，特殊药品市场生变
6月29日，国家药监局、国家卫健委同时发布了两个文件：《临床急需药品临时进口工作方案》、《氯巴占临时进口工作方案》，这两个方案在病人、医生、药企人士圈子里引起了轰动。
“氯巴占”曾在去年引发社会舆论。2021年7月，网名为“铁马冰河”的罕见癫痫患儿家长从海外代购氯巴占，被认定“涉嫌贩毒”而遭羁押、起诉。这款药物从此变得非常烫手。
这次，两部委专门就一个药物发布工作方案，宣告以氯巴占为代表的一批“敏感药物”从此都有了进入中国的绿色通道。
健识局了解到，这两个工作方案的出台，背后可能跟一封千人联名信有关。只用了短短半年时间，就推动了国家一个全新政策的颁布。
6月28日，也就是两个方案出台的前一天，北京协和医院专门组织了专家会。健识局得知，协和是牵头单位之一，希望针对方案设置药物进口路径，跑通、跑熟，再推广到各个医院。
多位医生、专家向健识局表达了对《方案》的喜闻乐见。中国医院协会全国合理用药监测办公室专家孙忠实向健识局感慨：“这真是一个很好的决策。”
从“涉嫌贩毒”到通畅购药
2021年的“氯巴占事件”曾引发广泛关注，因为氯巴占的确含致瘾性成分。
氯巴占最初由丹麦灵北制药研发，赛诺菲等多家企业亦有生产，在超过100个国家被用作广谱治疗抗癫痫发作药物。氯巴占并未在中国上市，且被列为第2类精神药品严格管制。中国患者想要使用氯巴占，此前几乎没有途径：海外代购，可能会涉嫌走私精神药品，甚至被定性为走私毒品。
“氯巴占事件”后，2021年11月，一封《如何让我们的孩子活下去？》的联名信引起社会广泛关注，1042个面临“氯巴占”断药危机的患儿家庭共同写下信件。
千人求助信发出后，中国罕见病联盟、病痛挑战公益基金会等组织开始向国家卫健委、药监局、各地政府信箱等渠道反映问题，并与多家药企、医院联系。与此同时，国家药监局也与中国麻醉药品协会等相关单位沟通，商讨为这些患儿家属谋求解决之道。
北京病痛挑战公益基金会创始人、副理事长王奕鸥告诉健识局：“我们在中国罕见病联盟的协调下，帮忙做了一些递交的工作，有关部门都比较重视。”病痛挑战公益基金会参与了罕见癫痫群体的部分摸底和调研工作，调研患者的地区分布、用药情况，最终收集了一千余个患者样本。
调研大约在2022年1月完成。王奕鸥清楚地记得，这一轮摸底之后，国家卫健委很快会同药监局、海关等部门，商讨解决问题的方案。3月29日，国家卫健委就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见。
征求意见过程中，事件已经有了转机。2022年4月15日，上述涉嫌走私氯巴占的“铁马冰河”被取保候审。
最终方案落地时，3类药品今后都可以走绿色通道：包括用于治疗罕见病的药品；用于防治严重危及生命疾病，且尚无有效治疗或预防手段的药品；用于防治严重危及生命疾病，且具有明显临床优势的药品。
病痛挑战公益基金会首席医学与创新官龙天伟表示：“在罕见病领域，类似的国外有、国内没有的药物还有很多。所以方案不完全针对氯巴占一个药。”
这意味着，今后国内进口急需药物的途径将从少数几个开放试点区域，变为全国医院都有可能开展。只要有合理的用药需求，医院可以通过申请、批复等流程，临时进口急需药品。
《方案》发布那天，最开心的莫过于广大有用药需求的罕见病家庭。“大家都为有了合规合法的用药通道而兴奋不已。这个通道一旦打通了，对各类急需用药的罕见病群体都是一件特别好的事。” 王奕鸥告诉健识局。
落地离不开医院和企业
两个《方案》在临床医生群体掀起不小水花。
浙大医学院附属儿童医院内分泌主任、中华医学会儿科学分会罕见病学组副组长邹朝春第一时间注意到了这个好消息。邹朝春对儿童生长发育、肥胖和代谢综合征、黏多糖贮积症、血脂代谢障碍等罕见病的治疗很有研究，常常会有各地罕见病患者慕名而来求治。
邹朝春告诉健识局：“国家至少提供了这么一条新路，很多家长可以去努力试试看。原来路基本是走不通的。”
境外急需药物要进入医院，并不是容易的。一个现实的问题是，政策口子打开后，医院是否有足够意愿购买某些价格昂贵的罕见病药物。有医生认为：“医院进药会有很多考量，药占比管得很死，所以有的医院对这些药物的使用不是很积极。”
北京市一家三甲医院临床外科医生陈彤也曾表达类似的困惑：“临床科室的医生、院领导及行政人员，他们有没有动力推动临时进口药物的真正落地？”
王奕鸥还是比较乐观的。从过往的经验来看，大多数临床急需的罕见病药物价格并不贵，许多是境外上市多年的老药。
企业对方案的实施也非常期待。进口流程简化后，药物能更快进入中国，成本更低，而且可以积累临床使用数据。多位企业人士向健识局表示，企业有足够的积极性和医院去推动方案的落地。
杰特贝林大中华区商业运营副总裁兼总经理陈浩昌告诉健识局：“我们在国外上市的罕见病药品要引进中国，至少需要5-8年时间。加速准入，让药品能够引进到中国，患者能获得收益”
过去，杰特贝林这样的企业想要快速引进品种，最好的选择是走海南博鳌乐成先行区。
方案出台后，许多人也会将之与博鳌先行区的药品落地政策比较。公开资料显示，2022年以来，已有十余款临床急需进口药落地博鳌乐城。
一位业内人士向健识局分析，博鳌乐成会对临床急需的进口药物有一定的解决，但相对而言流程长，医疗、医院、专家资源都较有限，而且氯巴占这样的特殊药品也不在博鳌乐城 “先行先试”的范围之列。
两部委推出的方案，以所有医疗机构作为申请主体，能在更大范围上解决国内患者的用药问题。
“每一个小群体都不该被放弃。”如2021年医保谈判时那句打动无数人的话所言，他们不该被放弃，也不会被放弃。
撰稿｜张铃
编辑｜江芸 贾亭
运营｜莫羽汐
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