全球首次基因编辑人体试验！艾滋病疗法又一里程碑，真实生物长效药也获批临床

原创 Tim 一度医药

自1981年首次被人类识别以来，艾滋病被公认为最难攻克的医学难题之一。但一代一代的医药工作者从未放弃。从单一疗法到鸡尾酒疗法、长效疗法，再到最新的基因编辑疗法，人类在战胜艾滋病的征途上竖起一个又一个里程碑。中国力量起步较晚，但发展迅猛......

继吉利德长效抗艾药物Lenacapavir8月在欧盟获批上市之后，旨在通过一次静脉注射实现永久治愈的基因编辑疗法也开始了全球首次人体试验。在“抗艾”之路上，海外药企巨头积极布局，抢食400亿美元且不断增长的市场空间。在中国市场，虽然市场规模尚且偏小，但国内药企正瞄准前沿技术，奋起直追。10月11日，真实生物宣布其自主研发的新一代口服长效HIV候选药物CL-197的临床试验申请于10月8日获CDE批准。

前沿技术：或迎一次性治愈

近日，外媒报道一项针对艾滋病毒（HIV-1）的突破性基因编辑疗法EBT-101开始进行全球首次人体试验，并完成了首位受试者的单次静脉给药。该受试者将在本月晚些时候停止抗逆转录病毒治疗，并在接下来的12周里接受病毒反弹评估和健康监测，以检测该疗法的安全性和有效性。如果试验成功，则意味着艾滋病有望实现一次性治愈。

对于这一技术获批临床，有专业人士评价称，“这是一项惊人的里程碑，EBT-101的1/2期临床试验的正式开始，使我们向创造潜在的治愈艾滋病的方法迈出了极其重要的一步。”

相比一劳永逸的基因疗法，长效药依然是目前抗艾药的重点研究方向。近期，国际医药界针对艾滋病的治疗方法不断取得新进展。8月22日，吉利德公司的Lenacapavir获欧盟委员会（EC）批准上市，用于联合其他抗逆转录病毒药物治疗多重耐药HIV感染的成人患者。Lenacapavir是一种超长效疗法，一年只需用药两次，使抗HIV治疗日益接近于功能性治愈。

这对全球4130万艾滋病患者来说，无疑是巨大的福音。对药企来说，这也是一个巨大的市场。据统计，全球艾滋病药物市场规模2021年达到380亿美元。随着感染人数的增加，市场规模将保持增长态势，有机构预计，到2023年全球抗艾药物将超过460亿美元。就具体品种而言，抗艾药物呈现出较高的集中度，TOP 5产品占据全球抗艾市场的半壁江山。

在“抗艾”的道路上，海外市场新技术、新产品频出，国内市场情况如何呢？

中国市场：正在起变化

在海外药企巨头尤其是MNC大张旗鼓拓展技术路线，推进抗艾疗法的过程中，中国市场和企业的话语权明显偏弱。一方面，2021年，我国艾滋病患者150万人，占全球患者的比重为3.63%。同期我国艾滋病药物市场规模仅占全球市场的约1%，为3.93亿美元。

国内市场规模偏小，跟产品力和支付方式有关。目前，我国主流抗艾药物多为已过专利保护期的仿制药，而社保则是主要的支付方。据统计，免费药物的市场规模占我国整体抗HIV病毒药物市场规模的3/4。

国内抗艾药物的头把交椅至今由吉利德原研的替诺福韦二吡呋酯片把持。该药于2008年6月18日在中国获得注册，已录入中国药品目录集。

不过，事情正在起变化。2018年以来，国内自主研发并获批上市的创新药已有3款。国内药企自研艾滋病创新药的努力成果已开始呈现。

2018年，前沿生物自主研发的国家一类新药艾可宁（注射用艾博韦泰）获批上市，该药是中国市场唯一获批上市的抗HIV病毒长效注射药，也是全球首例获批的长效HIV融合抑制剂。

2021年6月25日，艾迪药业首个抗艾滋病1类新药艾诺韦林片（ACC007）获批上市。ACC007是全新结构的NNRTIs，目前，我国临床合计有85%左右的治疗方案包含依非韦伦，ACC007有望凭借低毒非劣性的优势抢占依非韦伦的市场。

2021年7月21日，真实生物的1类创新药阿兹夫定片获批上市。与核苷逆转录酶抑制剂及非核苷逆转录酶抑制剂联用，治疗高病毒载量的成年HIV-1感染患者。阿兹夫定是新型核苷类逆转录酶和辅助蛋白Vif抑制剂，为全球首款上市的双靶点抗HIV-1创新药。

近日真实生物获批临床的CL-197有望成为每周仅需口服一次的长效艾滋病治疗药物。CL-197与其去年获批的阿兹夫定片联用，即满足完整的艾滋病鸡尾酒疗法的要素，相当于三种作用机理的药物同时发挥作用，能有效预防耐药的发生，有望开发成全球首款全口服长效艾滋病治疗药。

政策方面，集中配药的方式也开始改变。2021年10月，艾滋病创新药医保落地海南，最高可报90%。这标志着抗艾药物市场格局正在从实践层面上由免费治疗向政府免费治疗+医保支付+高端自费市场相结合转变。高端自费用药的国内市场有望实现扩增。

过去，由于国情等方面的原因，中国在抗艾药物的研发和使用方面与国际主流市场存在明显差异。随着前沿生物、艾迪药业、真实生物等一批批中国药企，发力创新，我们有理由相信，这样的局面将发生改变。

参考来源：

氨基观察：全球规模380亿美金、国内不到4亿：“缺失”的中国艾滋病药物市场

智慧芽：百亿美金“抗艾”市场，我国为何百分之一不到？

米内网：抗HIV/AIDS药物市场突破＄350亿！洋品牌占八成江山，国产新药奋力直追

作者：Tim

主编：Mars

排版：SiLin

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