本周国内创新药NDA和IND汇总
欢迎关注凯莱英药闻
1、罗氏：玛巴洛沙韦干混悬剂
作用机制：核酸内切酶抑制剂
适应症：流感
2022年11月22日，罗氏的玛巴洛沙韦干混悬剂的新药上市申请（NDA）已获CDE受理，用于治疗流感。玛巴洛沙韦由日本盐野义和罗氏合作研发，通过抑制流感病毒中的cap依赖型核酸内切酶，抑制病毒复制；此外，该药物还能够对奥司他韦产生耐药性的病毒株和禽流感病毒株（H7N9，H5N1）起作用。玛巴洛沙韦于2018年2月在日本率先获批，同年10月获 FDA批准上市，2021年4月玛巴洛沙韦片已经在中国获批上市。相较于片剂剂型，口服混悬剂可能为儿童和吞咽困难的人提供更方便的治疗选择。在一项3期、多中心随机miniSTONE-2研究中，公司评估了玛巴洛沙韦干混悬剂与奥司他韦在1~12岁以下健康流感儿童中的安全性、药代动力学和疗效。结果显示，玛巴洛沙韦干混悬剂和奥司他韦缓解流感体征和症状的时间相当，患者症状和体征缓解的中位时间分别为138小时和150小时。在安全性上，药物耐受性良好，没有发现新的安全性信号。
1、IDRx：IDRX-42
作用机制：酪氨酸激酶抑制剂
适应症：胃肠道间质瘤
2022年11月22日，IDRx的IDRX-42的临床试验申请（IND）已经获得受理，拟用于治疗制胃肠道间质瘤（GIST）。IDRX-42小分子酪氨酸激酶抑制剂，旨在抑制关键遗传驱动因素和抗性突变。该药物曾获FDA孤儿药资格认证，用于治疗GIST。IDRx致力于开发具有高度选择性，理性设计的药物组合，克服目前精准抗癌药物的局限性，帮助更多患者在疾病的早期阶段获得更持久的缓解；公司研发管线包含两款分别从默沙东和Blueprint Medicines授权获得的小分子酪氨酸激酶抑制剂IDRX-42和IDRX-73。
2、iho：Pimitespib片
作用机制：HSP90 抑制剂
适应症：胃肠道间质瘤
2022年11月22日，iho的pimitespib片的临床试验申请已经获得受理，拟用于癌症化疗后GIST恶化。Pimitespib（TAS-116）是由大冢制药自主研发的一款口服 HSP90 抑制剂，能够抑制与癌症增殖相关的蛋白的折叠过程，诱导癌症细胞的凋亡。根据一项一项随机、双盲、安慰剂对照 III 期 CHAPTER-GIST-301 研究数据，将受试者以 2 : 1 的比例随机分配接受 Pimitespib （160 mg/天，口服）或安慰剂治疗，主要研究终点为全分析中央放射检查（BCRR） 的无进展生存期（PFS），次要终点包括使用等级保持结构失效时间方法调整的总生存期（OS）。结果显示：Pimitespib 组的中位 PFS 为 2.8 个月，而安慰剂组为1.4 个月。与安慰剂相比，Pimitespib 还可改善交叉校正后的 OS。在安全性上，最常见的治疗相关不良反应包括腹泻和纳差。
3、光谷中源：VUM02注射液
作用机制：人脐带源间充质干细胞治疗
适应症：失代偿期肝硬化
2022年11月22日，中源协和细胞基因工程子公司光谷中源的VUM02注射液的临床试验申请已经获得受理，拟用于治疗失代偿期肝硬化。VUM02 注射液属于人脐带源间充质干细胞注射液，为公司自主研发的冷冻保存型干细胞制剂，由健康胎儿脐带组织经体外分离、筛选、扩增后制备的人脐带源间充质干细胞（UC-MSC）悬液。目前，全球尚未有治疗失代偿期肝硬化的同类细胞药物获批，公司累计研发投入人民币 1,089.70 万元。
4、博雅感知：华通氏胶间充质干细胞注射液
作用机制：间充质干细胞治疗
适应症：骨关节炎
2022年11月22日，博雅感知的华通氏胶间充质干细胞注射液的临床试验申请已经获得受理，拟用于治疗骨关节炎。脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）是存在于脐带华通氏胶和血管周围组织中的一种间充质干细胞，因其取材方便，无道德伦理争议，可获取的细胞数量多、增殖能力强、免疫调节作用大，分泌细胞生长因子的总量也非常高，便于扩增和传代；同时，该细胞没有配型、排异等问题，极其适合用于临床研究和应用，是间充质干细胞的理想来源。博雅感知是博雅生命旗下子公司，专注于围产组织来源干细胞药物的研发，尤其是胎盘来源干细胞在早衰症、骨关节炎、卵巢早衰等退行性疾病，红斑狼疮、硬皮病等自身免疫疾病；以及美容抗衰等领域的应用。